Come costruite un modello di economia sanitaria in grado di superare la revisione HTA?
Sviluppiamo modelli di economia sanitaria, ovvero analisi di costo-efficacia e costo-utilità (CEA/CUA) nonché modelli di budget impact, che soddisfano i requisiti metodologici di NICE, IQWiG e ICER e supportano il Joint Clinical Assessment ai sensi del Regolamento UE sull'HTA (UE) 2021/2282. Il nodo della questione è raramente il calcolo, bensì la verificabilità: un reviewer accetta solo un modello di cui può esaminare struttura, fonti dei dati e ipotesi cella per cella, non una black box con il giusto ICER alla fine.
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Panoramica
Quali requisiti pone la revisione HTA a un modello di economia sanitaria?
Modelli secondo i reference case di NICE, IQWiG e ICER · orientati al Regolamento UE sull'HTA (UE) 2021/2282
Ultimo aggiornamento: 2026-06-13
Un modello di economia sanitaria non viene valutato in base alla plausibilità del risultato, bensì in base al fatto che ogni ipotesi sottostante sia documentata e verificabile. Gli enti HTA differiscono notevolmente per metodologia ed endpoint, motivo per cui un modello raramente può essere trasferito invariato da un mercato all'altro:
- Il NICE reference case (Health Technology Evaluations: the manual) richiede un'analisi di costo-utilità con QALY, una logica di orizzonte temporale lifetime, la prospettiva del sistema sanitario e tassi di sconto definiti per costi ed effetti.
- La valutazione del beneficio AMNOG secondo SGB V § 35a e la AM-NutzenV pone al centro il beneficio aggiuntivo rispetto alla terapia di comparazione pertinente; l'IQWiG valuta principalmente gli endpoint rilevanti per il paziente e non accetta la CUA basata su QALY come unica base decisionale.
- L'ICER Value Assessment Framework lavora con soglie di costo-efficacia e un quadro di budget impact per il mercato statunitense e pone requisiti propri in materia di trasparenza e scenari.
- Il Regolamento UE sull'HTA (UE) 2021/2282 introduce il Joint Clinical Assessment; la valutazione economica rimane nazionale, ma si basa sulla stessa base di evidenze cliniche. Struttura del modello e origine dei dati devono essere coerenti con essa.
- La trasparenza del reporting secondo CHEERS 2022 è di fatto un prerequisito di ammissibilità: struttura del modello, input, fonti dei dati e analisi di sensibilità devono essere documentati in modo tale che un reviewer possa ricalcolare il tutto in modo indipendente.
Servizi
Come la supportiamo
Analisi di costo-efficacia e costo-utilità (CEA/CUA)
Costruzione di modelli Markov o Partitioned Survival secondo il NICE reference case, inclusi calcolo dei QALY, logica di orizzonte temporale e sconto. Deliverable: modello verificabile con struttura documentata e derivazione dell'ICER tracciabile.
Budget Impact Modeling
Modellizzazione dell'impatto sul budget su un orizzonte temporale definito dalla prospettiva del payer, con scenari di quota di mercato e di popolazione. Deliverable: modello di budget impact con ipotesi verificabili per payer ed enti HTA.
Analisi di sensibilità e di scenario
Analisi di sensibilità deterministiche (DSA, tornado diagram) e probabilistiche (PSA) inclusa la Cost-Effectiveness Acceptability Curve. Deliverable: analisi dell'incertezza documentata che dimostra la robustezza del caso base per la revisione.
MedTech e IVD Pathway Modeling
Modellizzazione del percorso assistenziale e dell'impatto economico di dispositivi medici e diagnostici, inclusi i costi conseguenti dei percorsi diagnostici o terapeutici modificati. Deliverable: modello di pathway con dati di risorse e costi documentati.
Verifica di conformità HTA e reporting
Confronto di un modello esistente rispetto al reference case del mercato di riferimento (NICE, IQWiG, ICER) e reporting secondo CHEERS 2022. Deliverable: gap list con correzioni concrete prima della sottomissione.
Scopri di più →Validazione del modello e preparazione ai reviewer
Validazione tecnica e metodologica del modello, verifica della plausibilità degli input e preparazione alle domande dei reviewer. Deliverable: rapporto di validazione e risposte documentate alle potenziali contestazioni attese.
Come collaboriamo
Cosa conta davvero
Un modello di economia sanitaria non nasce durante il calcolo, bensì durante la definizione della domanda decisionale: quale comparatore, quale prospettiva, quale orizzonte temporale, quali endpoint. Questa sequenza è la leva reale. Chi sceglie prima la struttura del modello e solo dopo verifica cosa richiede la terapia di comparazione pertinente secondo SGB V § 35a o il NICE reference case, costruisce su ipotesi che non reggono nella revisione. Il percorso NICE porta attraverso un'analisi di costo-utilità basata su QALY, il percorso AMNOG attraverso il beneficio aggiuntivo rispetto alla terapia di confronto. Un modello che deve servire entrambi deve rispecchiare questa distinzione fin dall'inizio invece di tradurla a posteriori.
Il secondo collo di bottiglia è la trasparenza. Un reviewer non accetta un risultato che non riesce a ricalcolare da solo. Per questo documentiamo struttura, input e origine dei dati secondo CHEERS 2022, rendiamo ogni ipotesi esplicita e ne dimostriamo la robustezza tramite analisi di sensibilità deterministiche e probabilistiche. Con il Joint Clinical Assessment ai sensi del Regolamento UE sull'HTA (UE) 2021/2282 il punto critico si sposta ulteriormente in avanti: la struttura del modello economico deve basarsi sulla stessa base di evidenze cliniche che regge nella valutazione comune. Chi inizia la modellizzazione economica solo dopo aver concluso la pianificazione delle evidenze cliniche rischia di costruire il modello su endpoint che poi non valgono.
Il nostro approccio
Il nostro approccio
Fase
Risultato
Domanda di ricerca e mercato di riferimento
Domanda decisionale, comparatore e reference case del mercato di riferimento (NICE, IQWiG o ICER) definiti prima di costruire qualsiasi cella del modello.
Struttura del modello e strategia dei dati
Scelta del modello motivata (Markov, Partitioned Survival), endpoint definiti e origine di ogni fonte di dati documentata.
Costruzione del modello
Modello trasparente e verificabile con formule tracciabili e senza ipotesi nascoste.
Analisi di sensibilità
DSA e PSA con tornado diagram e Acceptability Curve che mostrano la robustezza del caso base.
Validazione e reporting
Modello validato, report secondo CHEERS 2022 e risposte ai reviewer preparate.
Supporto alla sottomissione
Modello ancorato nel dossier, domande dell'ente HTA risposte in modo strutturato.
Errori tipici
Perché i progetti spesso falliscono
Un modello viene costruito per un mercato e trasferito invariato in un altro.
Il NICE reference case con CUA basata su QALY e la logica AMNOG secondo SGB V § 35a incentrata sul beneficio aggiuntivo rispetto alla terapia di comparazione pertinente hanno endpoint diversi; un modello trasferito direttamente non viene accettato dall'IQWiG nella stessa forma.
Le ipotesi sono nascoste in formule e celle annidate invece di essere documentate in modo trasparente.
Un reviewer che non riesce a seguire passo dopo passo la derivazione dell'ICER contesta il modello come non verificabile, indipendentemente dalla correttezza del risultato.
Il comparatore non viene verificato prima della modellizzazione.
Se la terapia di confronto scelta diverge dalla terapia di comparazione pertinente attesa dall'IQWiG, l'intera argomentazione economica è vulnerabile, perché la base di evidenze cliniche non corrisponde.
Le analisi di sensibilità vengono aggiunte alla fine come esercizio formale obbligatorio.
Una PSA che conferma solo il caso base senza rivelare le incertezze determinanti indebolisce la credibilità; i reviewer si aspettano che il tornado diagram identifichi i parametri critici.
La modellizzazione economica viene condotta separatamente dalla pianificazione delle evidenze cliniche.
Con il Joint Clinical Assessment ai sensi del Regolamento UE sull'HTA (UE) 2021/2282, la struttura del modello economico deve basarsi sulla stessa base di dati clinici che regge nella valutazione comune; chi integra i due aspetti troppo tardi costruisce su endpoint che successivamente non valgono.
FAQ
Domande frequenti
Fonti
- Regolamento (UE) 2021/2282 sulla valutazione delle tecnologie sanitarie (Regolamento UE sull'HTA), testo primario
- Quinto libro del Codice sociale tedesco (SGB V) § 35a e Regolamento sulla valutazione del beneficio dei medicinali (AM-NutzenV), testo primario
- NICE Health Technology Evaluations: the manual (reference case)
- ICER Value Assessment Framework
- CHEERS 2022, Consolidated Health Economic Evaluation Reporting Standards
- https://theentourage.de/expertise/heor-modeling/ (bestehender Seiteninhalt, überarbeitet)
Life Science Journal
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Case Study
Come si presenta nella pratica
Normative e standard considerati
- Regolamento UE sull'HTA (UE) 2021/2282 (Joint Clinical Assessment, Joint Scientific Consultation)
- SGB V § 35a (valutazione del beneficio AMNOG in Germania)
- AM-NutzenV (Regolamento sulla valutazione del beneficio dei medicinali)
- NICE Health Technology Evaluations: the manual (reference case)
- ICER Value Assessment Framework
- CHEERS 2022 (Consolidated Health Economic Evaluation Reporting Standards)
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